Leczenie małopłytkowości co to jest
Co to jest, że Leczenie małopłytkowości immunologicznej. Definicja: Skuteczność agonistów receptora.

Czy przydatne?

Definicja Leczenie małopłytkowości immunologicznej w słowniku

Co to jest: Skuteczność agonistów receptora trombopoetyny w leczeniu małopłytkowości immunologicznej (ITP) u osób bez splenektomii i po tym zabiegu została wykazana w licznych badaniach klinicznych.

Oba preparaty (eltrombopag i romiplostym) uzyskały rejestracje do leczenia drugiej linii przewlekłej I tym podobne Podejmowano także skuteczne próby leczenia preparatami z tej ekipy małopłytkowości w przebiegu marskości wątroby na tle zakażenia WZW C i niektórych zespołów mielodysplastycznych.Powstaje pytanie, czy są one także skuteczne w innych rodzajach małopłytkowości. Zagadnienie tj. obiektem toczących się badań i prób klinicznych. Małopłytkowość o różnej etiologii (po chemioterapii, polekowa, w przebiegu chorób autoimmunologicznych, hematologicznych) stanowi znaczący problem kliniczny, terapeutyczny i ekonomiczny. Autorzy pracy opublikowanej w Blood w 2010 roku podjęli próbę wykorzystania agonisty receptora trombopoetyny (eltrombopagu) u chorych z wrodzoną małopłytkowością na podłożu mutacji w obrębie genu MYH 9.ekipa wrodzonych małopłytkowości związanych z mutacjami genu MYH 9 wyróżnia się makrotrombocytopenią, której w niektórych sytuacjach towarzyszy postępująca strata słuchu, zaćma i/albo nefropatia. W leczeniu głębokiej małopłytkowości, której towarzyszą cechy skazy, stosuje się przetoczenia koncentratu krwinek płytkowych. Podejmuje się także próby stosowania desmopresyny w formie dożylnej //albo rekombinowanego aktywowanego czynnika VII. W szczególnie ciężkich, opornych na leczenie sytuacjach stosowano przeszczepienie komórek macierzystych.Badania in vitro wykazały, iż megakariocyty pacjentów z małopłytkowością MYH 9-zależną odpowiadają na stymulację trombopoetyną. Bazując na wynikach tych badań, autorzy podjęli próbę przeprowadzenia badania klinicznego z doustnym agonistą TPO-R (eltrombopagiem) w tej ekipie chorych. Do badania rekrutowano pacjentów w dwóch włoskich ośrodkach. Włączono 12 osób ponad 16. roku życia, z rozpoznaniem potwierdzonym w badaniach molekularnych i liczbą płytek poniżej 50 000/mcl. Kryteria wykluczenia stanowiły dolegliwości zwiększające ryzyko zakrzepowe, zakrzepica pośrodku ostatniego roku, wykorzystywanie leków o działaniu przeciwpłytkowym i leków przeciwkrzepliwych, ciąża i karmienie piersią, ważne uszkodzenie nerek. Badanie miało charakter wieloośrodkowej próby klinicznej II etapy, o otwartym schemacie, z założeniem eskalacji dawki leku. Pacjentom podawano doustnie 50 mg/d eltrombopagu poprzez 21 dni, następnie dawkę zwiększano do 75 mg/d, jeśli liczba płytek nie osiągnęła 100 000/mcl. Leczenie przerywano przy PLT > 150 000/mcl, dawkę 50 mg/d utrzymywano przy PLT 100-150 00/mcl. Jako większą odpowiedź na leczenie określano uzyskanie PLT > 100 000/mcl ///albo potrojenie wyjściowej liczby płytek, jako odpowiedź mniejszą - podwojenie wyjściowej liczby płytek. Oceniano także tolerancję i bezpieczeństwo leku i redukcję objawów skazy krwotocznej. Monitorowano parametry funkcji wątroby i nerek, jak także poziom trombopoetyny w surowicy. Liczbę płytek krwi określano sposobem manualną poprzez cały czas badania.Średnia liczba płytek wyjściowo u wszystkich 12 pacjentów wynosiła 31 200/mcl (SD 14 800). Po 3 tygodniach leczenia u trzech pacjentów liczba płytek przekroczyła 150 000/mcl, u dwóch pozostawała w granicach 100-150 000/mcl, u pozostałych siedmiu dawkę leku zwiększono do 75 mg/d. Łącznie większą odpowiedź na leczenie uzyskało 8 chorych (67%, PLT 52-194 000/mcl), nie mniej jednak trzech dopiero po zwiększeniu dawki do 75 mg/d i podawaniu jej poprzez następne 3 tygodnie. Mniejszą odpowiedź uzyskało trzech pacjentów (25%), jeden po 3 tygodniach leczenia, dwóch po 6 tygodniach, nie mniej jednak max. liczba pytek w czasie badania wynosiła u nich 26, 48 i 86 000/mcl. Tylko u jednego pacjenta nie uzyskano odpowiedzi na leczenie.Po 15 dniach po odstawieniu leku liczba płytek u 11 pacjentów, którzy odpowiedzieli na leczenie, była nadal wyższa niż wyjściowo (średnio 66 000/mcl) i powróciła do wartości wyjściowych po następnych 15 dniach (badano 9 z 11 osób, gdyż dwóch pacjentów nie zgłosiło się na ostatnią wizytę).Nie stwierdzono związku pomiędzy odpowiedzią na leczenie a wyjściową liczba płytek, poziomem trombopoetyny ani rodzajem mutacji. Zaobserwowano trend w kierunku lepszej odpowiedzi u pacjentów po uprzedniej splenektomii (4 pacjentów przeszło splenektomię po wstępnym błędnym rozpoznaniu ITP, wszyscy oni osiągnęli większą odpowiedź na leczenie) - jednak nie może to stanowić podstawy do wyciągania żadnych wniosków z uwagi na małą liczebność próby. Co jednak znamienne, u jednej z pacjentek po splenektomii uzyskano już po 3 tygodniach leczenia  PLT 113 000/mcl (z wyjściowych 26 000/mcl), a u jej syna z zachowaną śledzioną jedynie 33 000/mcl (z wyjściowych 19 000/mcl) mimo powiększenia dawki leku. Poziom trombopoetyny w surowicy u badanych pacjentów był od początku powiększony w relacji do zdrowych osób. Średnica płytek ani poziom trompopoetyny nie uległy zmianie pod wpływem leczenia ani po jego zakończeniu.symptomy krwotoczne (o nasileniu 1 ////albo 2 w skali WHO) były wyjściowo obecne u 10 z 12 osób. U 8 osób pod wpływem leczenia .symptomy kompletnie ustąpiły. Skaza krwotoczna była nadal obecna u pacjenta, który nie odpowiedział na leczenie, i u jednego pacjenta z mniejszą odpowiedzią ( max. uzyskana liczba płytek 26 000/mcl). Korzyść w dziedzinie ustąpienia cech skazy utrzymywała się poprzez długi czas - tendencja do krwawień w dniu 15. i 30. od odstawienia leku była nadal mniejsza niż wyjściowo.Tolerancja leczenia była dobra, jedynie dwóch pacjentów zgłaszało łagodne bóle głowy, a jeden suchość w ustach. Nie obserwowano okulistycznych zdarzeń niepożądanych. U jednego pacjenta, który wyjściowo cierpiał na zaćmę, nie doszło do progresji dolegliwości.Badana ..ekipa pacjentów była bardzo nieliczna, jednak badanie dostarczyło bardzo obiecujących danych na temat potencjalnego poszerzenia wskazań do stosowania agonistów receptora trombopoetyny. Leczenie krwawień i przygotowanie do procedur inwazyjnych pacjentów z małopłytkowością MYH 9-zależną może stanowić znaczące wyzwanie, jeśli pacjent jest oporny na KKP /////albo występują u niego działania niepożądane tego preparatu; wykorzystanie eltrombopagu może więc stać się w przyszłości obiecującą opcją terapeutyczną w tej ekipie chorych.dr Joanna ZdziarskaKlinika Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w KrakowieWięcej: http://hematoonkologia.pl

Czym jest Leczenie małopłytkowości znaczenie w Słownik medycyny L .